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中国科学院昆明动物研究所胡新天课题组与中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心仇子龙课题组通过长期合作，将腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）作为载体工具，结合已知的PD风险基因及其可能的致病机理，利用AAV介导的CRISPR/Cas9技术在成年猕猴黑质区域直接编辑PINK1与DJ-1基因，建成首例成年猕猴基因编辑PD模型。
最近，动物科学学院博士研究生刘志权、陈思宇作为共同第一作者，动物医学学院赖良学教授、动物科学学院李占军教授为共同通讯作者，在国际学术期刊《Molecular Therapy》上发表研究型文章《Versatile and efficient in vivo genome editing with compact Streptococcus pasteurianus Cas9》，开发并优化了新的基因组...
中国科学院武汉植物园成功对异源六倍体草坪草高羊茅进行基因编辑（图）
异源六倍体 高羊茅 基因编辑 分子育种
2021/8/5
中国科学院武汉植物园草坪草与牧草分子育种学科组利用CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a (Cpf1) 系统获得了高羊茅基因的三个同源等位基因的稳定转化突变体，成功地实现了对异源六倍体高羊茅的基因编辑。这一工作开启了利用基因编辑工具进行草坪草分子育种序幕。
我国科研人员发明一种不依赖遗传转化的油菜和甘蓝基因编辑技术
油菜 甘蓝 基因编辑技术
2021/5/28
中国农业科学院油料作物研究所油料作物逆境生物学和抗性改良团队，联合成都市农林科学院相关团队，建立了一种应用于油菜和甘蓝的新型基因编辑方法。该方法打破了油菜和甘蓝的基因编辑技术对遗传转化的依赖，直接通过授粉的方式对油菜和甘蓝的基因进行编辑，获得了不含转基因元件的突变材料，为高产、优质、多抗新品种的培育提供了新的技术储备。相关研究成果近日发表在植物学权威期刊《植物生物技术杂志》上。
工业大麻基因首次实现稳定的基因编辑（图）
工业大麻 基因编辑 四氢大麻酚 大麻二酚
2022/2/18
近日，中国农业科学院麻类研究所种质资源创新团队在国际著名学术期刊《植物生物技术杂志（Plant Biotechnology Journal）》上发表研究论文，基于优化后的农杆菌介导法，对工业大麻基因进行编辑并成功获得阳性植株，这是工业大麻基因首次实现稳定编辑，标志着工业大麻分子育种领域的重大突破。
《细胞》杂志9日在线发表的一篇论文表示，美国怀特黑德研究所乔纳森·魏斯曼等人设计了一种名为CRISPRoff的新基因编辑技术，可以在不改变DNA序列的情况下使某些基因“沉默”，从而以高特异性控制基因表达。这种“升级版”的基因编辑技术为研究表观遗传机制、重大疾病治疗以及研发新冠病毒疫苗等提供了有力工具。
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞进行CRISPR / Cas9校正后，能...
中国科学院的新型基因编辑工具脱靶检测方法GOAT证明CRISPR-Cas12a不存在明显的脱靶效应（图）
新型 基因编辑 脱靶检测方法 GOAT证明 CRISPR-Cas12a 脱靶效应
2021/4/7
2021年4月2日，《Protein & Cell》发表了一篇名为《Indiscriminate ssDNA cleavage activity of CRISPR-Cas12a induces no detectable off-target effects in mouse embryos》的研究论文，该研究由中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心周昌阳...
2021年4月2日，中国农业科学院作物科学研究所作物转基因及基因编辑技术与应用创新团队，利用CRISPR/Cas9介导的多基因编辑技术，在冬小麦品种郑麦7698中实现了同时靶向2个、3个、4个和5个基因的定点敲除编辑，一代实现了多个优异等位基因聚合，并通过胚拯救和后代分离，成功获得了无转基因、聚合多个优异等位基因的小麦新种质，为小麦和其它多倍体农作物开展多基因聚合育种提供了重要的技术支撑。相关研究...
研究者基于AAV病毒介导的CRISPR/Cas9技术，向成年猕猴海马脑区直接注射携带CRISPR/Cas9的腺相关病毒（AAV），直接编辑成年猕猴海马脑区的MECP2基因，发现猕猴可出现一系列类似于孤独症患者核心症状的行为学改变，实现了基因编辑猕猴并在短期内诱导出现疾病表型的研究目的。孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一类严重的发育障碍性疾病。其特征是患...
中国专家学者取得基因编辑治疗研究创新突破
中国专家 基因编辑治疗 感染性失明 病毒性角膜炎
2021/1/12
病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症，该病愈后易复发，并成为导致感染性失明的主要原因。该病既无疫苗可用，也无药物可根治的现状困扰着医生和患者。记者12日获悉，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院专家洪佳旭和上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授携手获得突破性的新成果。他们率先发明了基因治疗递送载体，融合了基因编辑和递送技术。该项被命名为HELP的治疗技术，在通过切割病毒的基因组、使其降解的同时，...
建立了无外源DNA 的CRISPR RNP基因编辑技术、CRISPR RNP和供体DNA共位介导的基因替换或插入技术，用于创制抗稻瘟病和白叶枯病水稻、抗青枯病番茄、高油酸含量大豆、抗蓝耳病猪等优质和抗病新种质；建立了猪CRISPR基因编辑文库，用于挖掘猪应答真菌毒素和病毒的重要基因。
随着合成生物学与基因编辑技术的发展，在科学研究中需要编辑越来越多的基因，例如为了构建特定功能的菌株需要进行多轮的基因编辑，而且往往需要通过不同基因编辑的组合构建大量菌株进行“试错”筛选。现有基因编辑方法需要引入特定筛选标记或者特定抗性的质粒来完成基因编辑，这些筛选标记或者质粒需要在下一轮基因编辑前去除，从而实现无痕编辑或者筛选标记的重复利用。而筛选标记或者质粒的去除效率很难达到100% （即会发生...
国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理——治疗β地中海贫血
基因编辑疗法 临床试验 β地中海贫血
2020/10/27
记者从国内基因编辑领域先锋博雅辑因（EdiGene, Inc.）获悉，公司当天宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01（受理号：CXSL2000299），即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计...
