搜索结果: 1-15 共查到“医学 基因治疗”相关记录130条 . 查询时间(0.395 秒)
新研究已助多个家庭重燃希望！他打开耳聋基因治疗之门（图）
耳聋基因 柳叶刀 听力障碍
2024/2/29
在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的门诊室里，一位医生在认真检查每个指标后告诉家长，孩子听力恢复了。小小的房间里，瞬间响起激动的哭声，一个家庭的希望重新被点燃。
基因治疗8天后死亡，NEJM依据尸检公布死因（图）
基因治疗 染色体 隐性遗传病 临床试验
2023/10/19
通过对目前知之甚少的领域提供知识，我们希望有朝一日能够帮助其他患者接受安全、有效的治疗。无论结果如何，临床试验的透明度都为跨团队的学习和关键知识的共享铺平道路，从而推动医疗创新。”
中南大学湘雅医院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究
中南大学湘雅医院 帕金森病 多巴胺
2023/8/25
2023年8月24日，澎湃新闻从中南大学湘雅医院获悉，该院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究。
基因治疗让全色盲患者看到红色（图）
基因 色盲 当代生物学
2023/7/17
一种基因疗法使罕见的全色盲患者能够隐约看到红色。在一项小型试验中，那些以前只能识别灰色阴影的人可以从较暗的背景中区分出红色物体。相关研究成果近日发表于《当代生物学》。
科学家找到基因治疗新利器（图）
腺嘌呤颠换 单核苷酸 非依赖性DNA
2023/6/21
2023年6月16日，华东师范大学生命科学学院教授李大力团队在《自然-生物技术》发表论文，报道了一系列新型腺嘌呤颠换编辑工具（AXBEs和ACBEs），并证明了ACBEs在不同细胞系与小鼠胚胎中的高效性与精确性，其中产生的小鼠疾病模型等位基因突变高达100%。这为多元化的遗传操作和人类第二大类单核苷酸变异（SNVs）的基因治疗提供新工具。
基因治疗能有效改善大动物模型神经退行性疾病
Cas9基因编辑 动物模型 神经退行性疾病
2023/6/1
2023年2月16日，我国科学家利用病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术敲除和修复亨廷顿猪模型的突变基因（HTT），首次在国际上证明基因治疗能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。相关研究发表于《自然—生物医学工程》。
核素报告基因显像在基因治疗监测中的应用（图）
核素 基因显像 基因治疗监测
2023/4/7
近年来随着分子生物学和基因工程等生物医学技术的飞速发展，多种由于基因缺陷而导致的疾病，如镰状细胞贫血、帕金森病、某些自身免疫缺陷性疾病以及肿瘤等逐渐被认识，使人们不仅对该疾病的发病机制有了更深入的了解，也使得基因治疗得以不断地发展。经过数十年的研究和发展，基因治疗目前已从单纯的实验室研究转向多种人类疾病的治疗，并取得了令人瞩目的成就。前期的临床试验已证实基因治疗用于人类疾病的可行性和安全性，但目前...
全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
血友病 遗传性出血障碍 药物管理局
2023/5/29
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
基因治疗 中枢神经系统 中国新闻网
2023/5/29
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。
干细胞+基因治疗 渐冻症联合疗法安全性获证实
干细胞 基因治疗 渐冻症 神经营养因子
2023/5/29
美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。
血友病基因治疗取得突破性疗效（图）
血友病基因治疗 中国医学科学院 血液病
2023/1/6
血友病患者又被称为“玻璃人”，体内的凝血因子缺乏时，一个小小的伤口，都可能危及生命。据报道，在上世纪20年代，欧洲重型血友病患者的平均寿命不足10岁。血友病自幼发病，意味着很多患者从小失去大胆运动的机会，终生都面临着可能出血致残的风险，为本来朝气蓬勃的生活蒙上了一层阴霾。静脉输注凝血因子替代治疗，虽可以改善患者生活质量，但无法治愈血友病，患者仍需面临终生反复的穿刺给药治疗，更为患者家庭和社会带来了...
上海市第一人民医院开启中国首个“先天性黑矇”基因治疗临床研究
遗传性视网膜眼病 先天性黑矇 上海市第一人民医院 眼科中心
2023/1/17
遗传性视网膜眼病是儿童及工作年龄人群致盲的首要病因，因其中绝大多数缺乏有效干预手段，长期以来被称作“不可治”眼病，尽管国际上已有获批上市的基因治疗药物，但动辄上百万美元的“天价药”，让大部分患者望而却步。如今，这一难题终获撬动，在黑暗中挣扎的数十万患者的未来有望被重新点亮。
复旦大学李华伟舒易来团队取得遗传性聋基因治疗新进展（图）
遗传性耳聋 基因治疗 Myo6 基因突变
2021/7/29
美国基因和细胞治疗学会(ASGT)的正刊Molecular Therapy在线发表了复旦大学附属眼耳鼻喉科医院李华伟和舒易来团队题为“Gene editing in a Myo6 semi-dominant mouse model rescues auditory function”（CRISPR/Cas9基因编辑治疗Myo6显性遗传性耳聋）的论文。
近日，中南大学湘雅医院耳鼻咽喉头颈外科吴学文副主任医师在《Nature》子刊《Nature Communications》（IF=12.12）以论著形式在线发表了题为“Gene therapy via canalostomy approach preserves auditory and vestibular functions in a mouse model of Jervell and La...