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脊髓性肌萎缩症儿童首次接受口服药物治疗
口服药物治疗 脊髓性肌萎缩症 罕见神经疾病
2022/3/16
2021年8月17日，国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院开出国内第一张利司扑兰口服溶液用散处方，一名来自宁夏的6月龄1型脊髓性肌萎缩症的女性患儿顺利接受治疗，成为全国首例接受口服治疗的脊髓性肌萎缩症儿童。由复旦大学附属儿科医院共同开展的治疗罕见病脊髓性肌萎缩症新药利司扑兰的全球多中心临床试验研究在国际上取得新突破，成果于近日在《新英格兰医学杂志》发表。