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《自然·通讯》杂志2024年3月14日发表了一项研究,来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所(CMRI)的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法,目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。
人类基因组中有多少个衰老调控基因?这些基因参与衰老调控的分子机制是什么?能否在分子层面“操控”这些基因以延缓机体的衰老?围绕这些衰老领域亟待解决的重要科学问题,我国科研人员有了新的见解。细胞衰老是器官乃至个体衰老的基础,这一过程受到遗传和环境等多种复杂因素的影响。尽管已有研究报道了一系列细胞衰老相关基因,但仍可能存在未知的衰老调控基因,且其调控衰老的具体分子机制尚不明确。此外,能否针对这些衰老调控...
2020年2月17日,英国国家卫生服务体系(简称NHS)宣布批准采用基因疗法治疗失明,首批将有100名因特定基因突变引起的视网膜营养不良的患者获得治疗。
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜,并且躲避细胞器的分解,是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现,用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质,有望获得更佳疗效。将核糖核酸(RNA)或脱氧核糖核酸(DNA)等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现,用特定的“小干扰RNA”转染靶细胞可抑制其细胞核内的“问题基因”,使这类基因无法指导生成有害物质。为使小干扰RNA顺...
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜,并且躲避细胞器的分解,是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现,用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质,有望获得更佳疗效。
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道,美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”,该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病:Ⅱ型糖尿病和肥胖症。
英法合作团队在2017年7月25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称,他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法,成功治好了杜氏肌营养不良症(DMD),为下一步开展人类临床试验铺平了道路,向治愈人类DMD患者迈出重要一步。
法国研究人员在3月2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称,他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩,该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。基因疗法概念已经提出30年,首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年,首个基因药物Glubera获得上市许可,可治疗严重威胁生命的胰腺炎,第一次被判断为“对人类临床使用安全有效”;2016年,另一种治疗儿童...
哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用新的基因疗法,使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力,完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。该研究结果发表于近期出版的《分子治疗》杂志上。
英国伦敦大学学院科学家最近找到一种“入侵”大脑的新方法:通过基因工程改造脑细胞,使神经元在遇到某种药物时会放电,以此治疗癫痫发作。这种化学基因疗法已在有类癫痫症状的小鼠身上进行实验,也将很快用于人类。相关论文在线发表于最近的《自然·通讯》网站上。
支配人体活动的周围神经受损伤后再生缓慢,阻碍活动功能的复原。香港城市大学生物及化学系助理教授马智谦博士及他的团队利用基因疗法加速周围神经再生,可帮助受伤肌肉在黄金期内康复,周围神经将人体各处接收的感觉传送至大脑,同时也将大脑的指令传送给肌肉。周围神经若受损伤,受它们支配的肌肉会变得无力,甚至会萎缩而丧失活动功能。周围神经受损伤后虽然会重生,但每天只生长约1毫米,例如肩膊的臂丛神经(将信息从脊髓传送...
在2011年10月发表于《实验生物学与医学》期刊的文章中,由Steven Tseng博士所领导的哥伦比亚大学医学中心研究团队报告,借助双重基因疗法可于色素性视网膜炎老鼠动物模式中达到光受器的暂时性功能保留。
据英国广播公司(BBC)3月17日报道,美国科学家在《柳叶刀—神经病学》杂志上表示,使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功。
联合三种方法的基因治疗已通过第一次人类安全性试验,这种对人类干细胞的基因治疗使其能抵御HIV。四位接受这些细胞输注的爱滋病患者对治疗耐受,而这些细胞生产抗HIV武器的时间长达两年。这项研究如今发表于《科学转化医学》(Science Translational Medicine)。
当前,治疗阿尔茨海默氏症的药物研发方向主要是以淀粉样-β (Aβ)脑斑——神经退行性疾病的典型特征——为靶点。然而,以Aβ为目标受体的临床试验近来却遭受了一连串打击。如今,美国科学家一项新的研究结果强调了脑源性神经营养因子(BDNF)在不同阿尔茨海默氏症模型中对神经的保护效应,这看起来是受到一种独立于淀粉样蛋白的机制的控制。这项研究表明,BDNF能对参与阿尔茨海默氏症的关键神经元起到保护作用,因此...

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