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英国国家卫生服务体系批准基因疗法治疗失明
英国 国家卫生服务体系 基因疗法 治疗失明
2020/4/7
2020年2月17日，英国国家卫生服务体系（简称NHS）宣布批准采用基因疗法治疗失明，首批将有100名因特定基因突变引起的视网膜营养不良的患者获得治疗。
俄研究用新方式改善基因疗法效果
俄 改善方式 基因疗法效果
2018/6/4
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜,并且躲避细胞器的分解,是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现,用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质,有望获得更佳疗效。将核糖核酸(RNA)或脱氧核糖核酸(DNA)等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现,用特定的“小干扰RNA”转染靶细胞可抑制其细胞核内的“问题基因”,使这类基因无法指导生成有害物质。为使小干扰RNA顺...
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。
皮肤移植基因疗法可降糖减肥
皮肤移植基因疗法 降糖
2017/8/14
据最新一期《细胞·干细胞》杂志报道，美国研究人员为经由皮肤移植的一种新型基因疗法提供了“概念性验证”，该方法可用来治疗两种非常普遍又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。
基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症
基因 哺乳动物肌营养
2017/7/27
英法合作团队在2017年7月25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称，他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法，成功治好了杜氏肌营养不良症（DMD），为下一步开展人类临床试验铺平了道路，向治愈人类DMD患者迈出重要一步。
基因疗法首次治愈常见遗传病
基因疗法 遗传病 基因药物Glubera 血红蛋白
2017/3/3
法国研究人员在3月2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。基因疗法概念已经提出30年，首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年，首个基因药物Glubera获得上市许可，可治疗严重威胁生命的胰腺炎，第一次被判断为“对人类临床使用安全有效”；2016年，另一种治疗儿童...
基因疗法恢复小鼠听力和平衡能力——或为失聪患者带来希望
基因疗法 毛细胞
2017/2/14
哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用新的基因疗法，使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力，完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。该研究结果发表于近期出版的《分子治疗》杂志上。
临床基因疗法治帕金森病获成功
临床基因疗法 帕金森病
2011/10/11
据英国广播公司（BBC）3月17日报道，美国科学家在《柳叶刀—神经病学》杂志上表示，使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功。
三联基因疗法靶定HIV（图）
三联基因疗法 HIV
2010/8/17
联合三种方法的基因治疗已通过第一次人类安全性试验，这种对人类干细胞的基因治疗使其能抵御HIV。四位接受这些细胞输注的爱滋病患者对治疗耐受，而这些细胞生产抗HIV武器的时间长达两年。这项研究如今发表于《科学转化医学》（Science Translational Medicine）。
《自然—医学》：基因疗法有望治疗阿尔茨海默氏症（图）
基因疗法 阿尔茨海默氏症
2009/3/25
当前，治疗阿尔茨海默氏症的药物研发方向主要是以淀粉样-β (Aβ)脑斑——神经退行性疾病的典型特征——为靶点。然而，以Aβ为目标受体的临床试验近来却遭受了一连串打击。如今，美国科学家一项新的研究结果强调了脑源性神经营养因子（BDNF）在不同阿尔茨海默氏症模型中对神经的保护效应，这看起来是受到一种独立于淀粉样蛋白的机制的控制。这项研究表明，BDNF能对参与阿尔茨海默氏症的关键神经元起到保护作用，因此...
美国科学家用基因疗法治愈皮肤癌
美国 基因 皮肤癌
2006/9/13
新华网北京2006年9月2日专电：恶性黑色素瘤是一种致命的皮肤癌，美国每年有近8000人死于这种可怕的癌症，科学家们一直在探索治愈这种癌症的方法。最近，美国科学家运用基因疗法初步治愈了两名皮肤癌患者。
美国科学家2006年8月31日报告说，他们应用基因疗法将普通的免疫细胞转化成更有效杀死黑色素瘤的细胞，并在对恶性黑色素瘤患者的临床试验中接近治愈这一疾病。专家说，这次小规模试验尽管成功率不高，但标志着一种新抗癌疗法诞生。恶性黑色素瘤是一种皮肤癌。
科家学重现五亿年前失传基因 或开发新基因疗法
基因 基因疗法 美国犹他大学 Hox
2006/8/14
中新网2006年8月9日电：据台湾联合报报道，美国犹他大学研究人员完成“逆转进化”的创举，用老鼠身上的两种现代基因，重组成五亿年前的远古基因Hox1。用此为基础，可望开发出新的基因疗法，把导致疾病的突变基因给换掉。
利用基因疗法可使人活千岁?
基因疗法 医学
2006/3/19
据路透社2006年3月16日报道，现代医学正在重新定义“老年”，可能用不了多久，人类就可以轻松活过目前的寿命上限—120岁。过去人们一直认为，人类寿命可能有一个内在的上限，但目前正在牛津大学参加延长寿命会议的科学家们并不认同这种说法。