搜索结果: 1-15 共查到“基因治疗”相关记录197条 . 查询时间(0.41 秒)
新研究已助多个家庭重燃希望！他打开耳聋基因治疗之门（图）
耳聋基因 柳叶刀 听力障碍
2024/2/29
在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的门诊室里，一位医生在认真检查每个指标后告诉家长，孩子听力恢复了。小小的房间里，瞬间响起激动的哭声，一个家庭的希望重新被点燃。
基因治疗新方法可像“开关”一样精准控制基因表达
基因 蛋白质 RNA分子
2024/1/29
基因治疗对于遗传病患者来说是一种很有前景的治疗方案，但技术挑战仍然存在：表达治疗蛋白质的细胞会被患者的免疫系统作为“入侵者”攻击、消灭或中和，从而使治疗无效。2024年1月2日，美国贝勒医学院一研究团队在《自然-生物技术》发表其研究成果，通过修饰RNA分子，能够像打开电灯开关一样精准调控哺乳动物的基因表达，从而克服上述挑战。
2023年11月17日，国家纳米科学中心丁宝全研究员课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得重要进展。研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo为题，发表在Angew. Chem. Int. Ed.杂志上（DOI: 10.1021/anie. 2023150...
2023年9月15日，美国微生物学会旗下病毒学Top期刊Journal of Virology在线发表了暨南大学病原微生物研究院张其威教授课题组的最新研究成果：“Isolation of novel simian adenoviruses from macaques for development of a vector for human gene therapy and vaccines”。这...
基因治疗8天后死亡，NEJM依据尸检公布死因（图）
基因治疗 染色体 隐性遗传病 临床试验
2023/10/19
通过对目前知之甚少的领域提供知识，我们希望有朝一日能够帮助其他患者接受安全、有效的治疗。无论结果如何，临床试验的透明度都为跨团队的学习和关键知识的共享铺平道路，从而推动医疗创新。”
上海科技大学生命科学与技术学院罗振革实验室研发渐冻症基因治疗新手段（图）
渐冻症 基因治疗 分子治疗
2024/3/28
近日，上海科技大学生命科学与技术学院罗振革团队在国际学术期刊Molecular Therapy（《分子治疗》）杂志在线发表题为“Intrathecal delivery of AAV-NDNF ameliorates disease progression of ALS mice”的研究论文，报道了一种全新的ALS基因治疗策略。
中南大学湘雅医院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究
中南大学湘雅医院 帕金森病 多巴胺
2023/8/25
2023年8月24日，澎湃新闻从中南大学湘雅医院获悉，该院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究。
基因治疗让全色盲患者看到红色（图）
基因 色盲 当代生物学
2023/7/17
一种基因疗法使罕见的全色盲患者能够隐约看到红色。在一项小型试验中，那些以前只能识别灰色阴影的人可以从较暗的背景中区分出红色物体。相关研究成果近日发表于《当代生物学》。
科学家找到基因治疗新利器（图）
腺嘌呤颠换 单核苷酸 非依赖性DNA
2023/6/21
2023年6月16日，华东师范大学生命科学学院教授李大力团队在《自然-生物技术》发表论文，报道了一系列新型腺嘌呤颠换编辑工具（AXBEs和ACBEs），并证明了ACBEs在不同细胞系与小鼠胚胎中的高效性与精确性，其中产生的小鼠疾病模型等位基因突变高达100%。这为多元化的遗传操作和人类第二大类单核苷酸变异（SNVs）的基因治疗提供新工具。
023年6月5日，国际学术期刊EMBO Molecular Medicine在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所翟琦巍研究组题为“AAV induces hepatic necroptosis and carcinoma in diabetic and obese mice dependent on Pebp1 pathway”的研究论文。该研究发现腺相关病毒(Adeno-associated...
2023年6月5日，国际学术期刊EMBO Molecular Medicine在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所翟琦巍研究组题为“AAV induces hepatic necroptosis and carcinoma in diabetic and obese mice dependent on Pebp1 pathway”的研究论文。该研究发现腺相关病毒(Adeno-associate...
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队继2022年7月在《The Lancet Haematology》全文发表了亚洲首个血友病基因治疗临床试验结果后，又于2022年10月27日在顶级医学期刊The New England Journal of Medicine《新英格兰医学杂志》以Correspondence形式发表了题为“Total Knee Arthropla...
2022年5月19日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊主任、杨仁池主任与华东理工大学肖啸教授团队合作开展的亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗（clinicaltrial.gov:NCT041353000）的研究成果——“Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated ...
基因治疗能有效改善大动物模型神经退行性疾病
Cas9基因编辑 动物模型 神经退行性疾病
2023/6/1
2023年2月16日，我国科学家利用病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术敲除和修复亨廷顿猪模型的突变基因（HTT），首次在国际上证明基因治疗能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。相关研究发表于《自然—生物医学工程》。